鼓励研发申报儿童药清单经历“冰火两重天”

来源：【人民日报健康客户端】

5月26日，国家卫健委公示《第四批鼓励研发申报儿童药品建议清单》，人民日报健康客户端记者根据国家药监局以及药企公开信息不完全统计梳理发现，自2016年以来，国家层面曾陆续发布三批鼓励研发申报儿童药品建议清单，涉及105个药品。截至目前，纳入鼓励研发申报儿童药品清单的产品仅14个成功获批上市，部分产品仍无企业布局。

5月26日，北京市大兴区市场监督管理局开展儿童用药安全专项检查工作。北京大兴市场监管图

仅14个药品获批，鼓励研发申报儿童药清单品种经历“冰火两重天”

前三批鼓励研发申报儿童药品清单分别于2016年、2017年、2019年公布，分别纳入了32个、39个和34个药品通用名，剂型集中在注射剂、口服溶液、口服混悬液等3种儿童适宜剂型。

截至目前，记者不完全梳理发现，前三批清单中分别上市了6个、6个和2个药品通用名，分别为左乙拉西坦注射剂、尼莫地平口服溶液、碳酸氢钠注射剂、水合氯醛灌肠剂、水合氯醛糖浆包装、咪达唑仑口腔黏膜溶液、氯巴占片、甲基苄肼胶囊、依库珠单抗注射液、氨己烯酸散剂、注射用维拉苷酶α、吸入一氧化氮、他克莫司颗粒、依那普利口服溶液，涉及神经与精神疾病、肿瘤、心血管疾病、内分泌与代谢疾病等。

获批的药品大部分均为市场规模较大，市场需求比较稳定的品种，以左乙拉西坦为例，据米内网2020年发布数据，左乙拉西坦是零售市场抗癫痫药销售额最高的品种，在公立医院终端市场中销售额排名第二，销售规模总计达12亿元。左乙拉西坦也是前三批清单中最热门的品种之一，目前已经有19家企业获批上市，并于2020年纳入医保目录。

值得注意的是，清单中的急救药利多卡因、免疫抑制剂硫唑嘌呤、儿童青光眼用药多佐胺+噻吗洛尔滴眼剂等却鲜少有企业问津。以急救药品利多卡因为例，国家药监局官网数据显示目前利多卡因批文共有306个，但儿童适用的注射剂型却无企业布局，硫唑嘌呤注射用粉末、多佐胺-噻吗洛尔滴眼剂也同样没有企业申报。

儿童药立项难、市场小，专家建议清单之外给予更多实际支持

同是鼓励研发清单上的品种，为何企业研发热度却“冰火两重天”？

中国医师协会儿科分会小儿血液肿瘤专委会副主任委员，深圳市儿童医院儿研所常委副所长马廉向人民日报健康客户端记者分析，背后主要原因在于儿童新药研发难，最主要的表现在临床试验、市场及立项三大方面。

“儿童新药临床试验推进难度大、风险高是影响企业投入积极性的关键原因。其次，按照医保评价的现行规则，儿药临床需求与归类难以差异化的特点，导致在相关药物立项过程中很难取得优势。例如，临床患儿家属普遍关心的药物依从性问题，厂家通过改变口味，但剂型却与原研并无区别，很难得到医保局认同，这可能会影响药品上市后的医保支付意愿。”马廉提到，此外，根据现行的药监审评规则，企业想通过改口味、改包装规格做改良，可能无法满足药监对于药品临床优势评价的要求，这些因素都很大程度上打击了厂家在临床儿童药迭代升级中的积极性。

中华医学会儿科学分会副主任委员、华中科技大学同济儿童医院院长罗小平则提到，“市场是最主要的影响企业投入热情的原因，儿童药往往需要特殊剂型，对生产的工艺要求高，意味着本身的生产成本就相对成人药品比较高，而就回报的性价比而言，儿童用药上市后的利润远不及成人用药领域。比较明显的是，如果鼓励研发申报儿童药品清单产品的适应证对应的市场有限，则企业布局的意愿就更低。”

清单发布之后，要鼓励制药企业真正投入儿童药研发，还需要做些什么?

“儿童药有其特殊性，参考国外的先例，要鼓励儿童药研发，就得给予更多实际的支持政策。”马廉建议，首先在儿童药的医保准入和定价体系上应该给予更多的倾斜，将儿童用药的医保支付、集采政策列为单独考虑，允许儿童药可以有比较长时间的非集采周期，并允许儿童药小批量特殊剂型可以以一定的溢价进行销售；其次，在药品市场准入方面，开通审评审批绿色通道；对于儿童药企，则可以制定倾斜性税收政策。

“近年来系列支持儿童药研发的新政频出，这个大方向是对的，但是，各地针对儿童药研发的特殊产业政策待完善。对于企业来说，开发儿童药的难度较大，若开发儿童药和非儿童药的政策激励一样，那么企业会选择开发难度相对没那么大的药品，因此，对于儿童药研发而言，需要从有条件的临床豁免、审评审批、市场定价、医保支付等多方面都给予切实的支持，同时保证政策的执行到位，才能让有能力的制药企业愿意做、有信心做。”罗小平表示。

责编：朱晓娜

主编：田茹

校对：刘玫妍

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