求解罕见病高价药支付困境，学者建议优化医保保障机制

“多层次医疗保障体系，从1分到10分你打几分？”在6月9日的第六届中国多层次医疗保障体系创新高峰论坛的一场研讨会上，主持人将这个问题同时抛给了来自学界、公益机构、慈善机构、保险公司、第三方服务公司的人士。

身处不同视角，他们给出的答案差别甚大。学界和保司人士均认为制度设计较好，但实际运行情况有待改善。关注罕见病的公益机构人士仅打3分，“还有很多需要创新的地方”。慈善机构人士给出了8分，“大家对这一块的重视程度越来越高”。而来自第三方服务公司的人士既努力肯定制度成果，也努力规避直接打分。

6月9日，第六届中国多层次医疗保障体系创新高峰论坛在京举行。

中国明确提出建立多层次医疗保障体系已有十余年，按照制度设计，政府主导的基本医保为主体，多种形式的医疗保险和商业健康保险为补充，共同满足参保人员的保障需求。但实际运行情况与理想的制度设计尚存差距，特别是不同地区间落地情况差异很大。

“设计是非常好的，可以打10分，但是现在运作过程中也有偏差，那就是6到7分，还有很大的纠正空间。”北京医学会罕见病分会副主任委员王琳说，“商保和慈善问题作为辅助多层次医疗保障在我国还是应该发挥更大的空间。”

此场研讨会一天前，中国青年报报道了全球唯一获批用于治疗黏多糖贮积IVA型（MPS IVA）的特效药唯铭赞即将退出中国大陆市场的消息。作为一种罕见病，国内已知的患者有百余人，其中十余位患者使用此药，视患者体重一年用药价格在数百万不等。这一价格远超大多数家庭的承受能力，在部分将其纳入“罕见病用药保障机制”地区，结合企业赠药、各级政府报销等政策，患者一年自付费用可压至5万元左右。不过唯铭赞一直未能进入国家医保目录，企业在一份回应中表示，“复杂的市场准入规则使得药物的供应不可持续”。

这一事件也在论坛当日被多次提及。病痛挑战基金会创始人王奕鸥谈到，部分罕见病的特点就是人少费多，要满足小部分患者高值用药的需求，多层次医保体系中还有很多创新空间。“这些患者现在非常着急，昨天很多家长在跟我说这些事情，我们可不可以通过其他的方式实现，这是我对多层次医疗保障体系的一个期待，我觉得目前这个期待还没有满足和实现。”她说。

在王奕鸥看来，罕见病保障的目标是减少患者的自付比例，而当前的制度设计未能完善考虑特殊情况的需要。王琳认为，三重医疗保障的顶层制度设计很好，但实施中存在缺陷，例如，受药品目录准入限制，一些创新药和高值药物尚难进入三重保障范围。

王琳认为，药品的准入机制可以进一步精准化。她引述今年全国两会前建议时谈到，创新药的总价格应该由两部分组成：医保准入价格+市场差价。经由政府和药企谈判取得药品的总结价格，其中包括医保准入价格30万元/年，高于30万的部分为市场差价，由各省市的多层次医疗保障支付体系即政策性商保和慈善医疗救助等方式酌情解决。

中国社会保障学会理事华颖也表示，应该尽快优化基本医保制度，使其筹资机制、基金管理、待遇己付等机制尽快定型。在此基础上，才能解决多层次医疗保障的衔接问题，加强各项保障制度间的协同。她建议，国家医保局应牵头协同国家金融监管总局、民政部等，出台关于多层次医保体系建设体系衔接的指导性意见，为地方的经验总结、为全国的医保制度建设提供政策性依据。

“我非常希望整个医保体系的设计能够真正考虑到少数人、特殊群体的需求，我觉得那13个黏多糖孩子的生命跟每一个生命的重量都是一样的。也希望不同层次的制度之间可以有更好的衔接和真正落地，因为最终是要让这些人受益，也希望可以给这样的少数群体和创新药有足够创新的空间。”王奕鸥说。

采写：南都记者宋承翰 赵霖萱 发自北京